公司将于美国东部时间今天上午8:30主持电话会议和网络直播

以色列CARMIEL，2024年5月10日/PRNewswire/-Protalix BioTherapeutics，股份有限公司（NYSE American:PLX），一家专注于由其专有的ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的开发、生产和商业化的生物制药公司，今天公布了截至2024年3月31日的季度财务业绩，并提供了业务和临床最新情况。

Protalix总裁兼首席执行官Dror Bashan表示：“我们很高兴地宣布，我们的重组尿酸酶候选物PRX-115的首个人体I期临床试验的前七个队列的初步结果令人鼓舞，使我们能够扩展到第八个队列，并开始规划II期试验。”。“我们将在新队列完成后分析并宣布扩大试验的全部结果。我们相信，我们强大的现金状况足以偿还2024年9月到期的可转换票据，以及我们正在进行的运营。”

2024年第一季度及近期业务亮点

临床发展

PRX-115试验是一项双盲、安慰剂对照、单次递增剂量（SAD）的首次人类I期临床试验，用于治疗未控制的痛风（“FIH研究”），该公司设计该试验旨在评估尿酸水平升高受试者单次服用PRX-115后的安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD；降低尿酸）。在7个队列的56名随机受试者中，42名受试者接受了PRX-115治疗，14名受试人接受了安慰剂治疗。

在对七个队列的初步阳性顶线结果进行审查后，在FIH研究剂量递增的安全性和监测委员会审查并接受第7队列的安全性数据后，公司决定扩大研究范围，增加第八组八名新受试者，以分析更高剂量及其导致暴露时间增加的可能性。除了扩大FIH研究，该公司还决定开始为PRX-115的II期临床试验做准备。

FIH研究的主要初步结果如下：

暴露于PRX-115的剂量呈剂量依赖性增加。

PRX–115在单次给药后一段时间内迅速将血浆尿酸浓度降至6.0 mg/dL以下。研究发现，PRX–115对血浆尿酸浓度和反应持续时间的影响具有剂量依赖性。

PRX-115耐受性良好。在前七个队列中，26%（11/42）接受PRX-115治疗的受试者报告了与研究相关的不良事件（AE），大多数为轻度至中度和短暂性。队列2中的一名受试者在输注开始后立即出现过敏反应，反应完全缓解。研究中没有报告其他严重AE，在最高剂量的第6组和第7组中也没有报告AE。

研发

此外，除了PRX-115和PRX-119，该公司的植物细胞表达聚乙二醇化重组人DNase I候选产品旨在延长NETs相关疾病在循环中的半衰期，该公司正将研发工作重点放在早期开发资产上，以建立其产品开发管道。

2024年第一季度财务亮点

截至2024年3月31日的三个月，该公司的商品销售收入为370万美元，与截至2023年3月30日的三月510万美元的收入相比，减少了140万美元，降幅27%。减少的主要原因是对辉瑞的销售额减少了110万美元，对巴西的销售额减少30万美元。减少的主要原因是交货时间。

截至2024年3月31日的三个月，该公司记录的许可证和研发服务收入为10万美元，与截至2023年3月30日的三月450万美元的收入相比，减少了440万美元，降幅为98%。许可和研发服务的收入主要包括我们确认的与Chiesi协议有关的收入。减少的主要原因是公司完成了与Elfabrio有关的研发义务，并且由于Elfabio于2023年5月在美国和欧盟获得批准，因此分别由美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局完成了与BLA和MAA以及Elfabrio审查相关的监管程序。

截至2024年3月31日的三个月，商品销售成本为260万美元，比截至2023年3月30日的三月310万美元的商品销售成本减少了50万美元，降幅为16%。商品销售成本的下降主要是由于对辉瑞和巴西的销售额下降。

截至2024年3月31日的三个月，公司的研发费用总额约为290万美元，其中包括约50万美元的分包商相关费用、约150万美元的工资和相关费用、大约20万美元的材料相关费用和约70万美元的其他费用。截至2023年3月31日的三个月，公司的研发费用总额约为580万美元，其中包括约350万美元的分包商相关费用、约150万美元的工资和相关费用、大约10万美元的材料相关费用和约70万美元的其他费用。与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月30日的三年月，研发费用总额减少了290万美元，降幅为50%。研发费用的减少主要是由于公司Fabry临床项目的完成以及相关监管机构对Elfabrio的BLA和MAA审查相关的监管程序。

截至2024年3月31日的三个月和截至2023年3月30日的三年，销售、总务和管理费用分别为310万美元。

截至2024年3月31日的三个月净财务收入为10万美元，而截至2023年3月30日的三年净财务支出为50万美元。这一变化主要是由于2023年执行的票据转换导致银行存款利息收入增加和票据利息支出减少。

在截至2024年3月31日的三个月内，该公司记录了约（10）万美元的税收优惠，而截至2023年3月30日三个月的所得税为20万美元。记录的所得税主要来自于对主要来自美国应税全球无形低税收入（GILTI）的收入的当期税收的拨备，主要涉及《美国减税和就业法》第174条。

截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期银行存款约为4850万美元。

截至2024年3月31日的三个月净亏损约为460万美元，即每股0.06美元，基本和摊薄后的亏损，而2023年同期净亏损为310万美元，或每股0.05美元。

电话会议和网络广播信息

该公司将于美国东部时间2024年5月10日上午8:30召开电话会议，审查财务业绩，并提供业务和临床最新情况。要参加电话会议，请在通话开始前拨打以下号码：

电话会议详细信息：

Call me™功能允许您避免等待接线员；你在平台上输入你的电话号码，系统会立即给你打电话。

网络广播详细信息：

会议将在公司网站上进行网络直播，并可通过以下链接获得：

与会者被要求在会议前至少15分钟访问网站，注册、下载和安装任何必要的音频软件。

电话重播将在公司网站投资者活动日历部分的上述链接上提供两周。

关于Protalix BioTherapeutics，股份有限公司。

Protalix是一家生物制药公司，专注于通过其专有的植物细胞表达系统ProCellEx表达的重组治疗蛋白的开发和商业化。它是第一家获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的通过基于植物细胞的悬浮液表达系统生产蛋白质的公司。这种独特的表达系统代表了一种以工业规模方式开发重组蛋白的新方法。Protalix已授权辉瑞股份有限公司在全球范围内开发和商业化taliglucerase alfa，用于治疗Gaucher病，这是Protalix通过ProCellEx生产的第一种产品，不包括Protalix保留全部权利的巴西。Protalix的第二种产品Elfabrio®于2023年5月获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的批准。

Protalix与Chiesi Farmaceutici S.p.A.合作，在全球范围内开发和商业化Elfabrio。Protalix的开发管道包括针对既定药物市场的重组治疗蛋白的专有版本，包括以下候选产品：PRX–115，一种植物细胞表达的重组聚乙二醇尿酸酶，用于治疗不受控制的痛风；PRX–119，一种表达长效DNase I的植物细胞，用于治疗NETs相关疾病；以及其他。

前瞻性声明

在本新闻稿中的声明并非严格意义上的历史性声明的范围内，所有此类声明都是前瞻性的，并且是根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款做出的。术语“期望”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“可能”、“计划”、“将”、“应该”和“意图”以及其他具有类似意义的词语或短语旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性声明存在已知和未知的风险和不确定性，可能导致未来的实际经验和结果与所作声明存在重大差异。这些声明是基于我们目前对未来结果的信念和期望。药物发现和开发涉及高度风险，临床试验的最终结果可能与临床试验的初步结果不同。可能导致物质差异的因素包括：与Elfabrio®（pegunigalsidase alfa iwxj）商业化相关的风险，这是我们批准的用于治疗成年法布里病患者的产品；与Elfabrio的市场接受、竞争、报销和监管行动有关的风险，包括由于收到的产品的美国食品药品监督管理局批准中包含的盒装警告；由于以色列安全内阁对位于加沙地带的哈马斯恐怖组织宣战、对真主党的军事行动和其他恐怖活动以及武装冲突，包括由于某些监管机构和我们的某些供应商、合作伙伴、许可证持有者、临床试验场、分销商和客户的业务中断，我们的业务可能受到干扰，以及当前的敌对行动将导致更大的地区冲突的风险；与我们的其他产品和候选产品的监管批准和商业成功相关的风险（如果获得批准）；与我们对我们的产品和候选产品的预期市场相关的风险；我们的临床前研究和临床试验未能或延迟开始或完成，这可能是由几个因素造成的，包括：患者招募率低于预期；不可预见的安全问题；剂量问题的确定；临床试验期间缺乏有效性；无法令人满意地证明非劣效于批准的疗法；医学研究人员和机构审查委员会无法或不愿遵守我们的临床方案；在治疗期间或治疗后无法充分监测患者；和/或缺乏足够的资金来资助我们的临床试验；延迟批准或可能拒绝我们向美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局或其他卫生监管机构提交的其他候选产品的任何申请，以及与审查过程有关的其他风险；与全球条件和发展相关的风险，如供应链挑战、通货膨胀环境和紧张的劳动力市场，以及银行业的不稳定，这些风险可能会对我们的业务、运营和筹集额外融资的能力产生不利影响，如果需要的话，并以我们可以接受的条件；与我们可能在公共或私人股本市场上进行的任何交易相关的风险，以筹集资金来资助未来的研发活动、一般和管理费用以及营运资金；与我们评估和追求战略伙伴关系有关的风险；我们的临床试验结果将不支持适用的安全性或有效性声明的风险，以及我们的候选产品将不会产生预期效果或与不良副作用或其他意外特征相关的风险；与我们管理与合作者、分销商或合作伙伴关系的能力相关的风险，包括但不限于辉瑞股份有限公司、辉瑞公司和Chiesi Farmaceutici S.p.A。；与我们的现金和现金等价物以及短期银行存款的金额和充足性有关的风险；与我们按期支付本金、支付利息或为我们的未偿票据或任何其他债务再融资的能力有关的风险；与我们宣布或发布的临床试验的中期、基线或初步数据变化有关的风险；与巴西卫生部下属机构奥斯瓦尔多·克鲁兹基金会遵守我们的供应和技术转让协议项下的采购义务有关的风险，这可能对我们产生重大不利影响，也可能导致该协议终止；重大诉讼的风险，包括在生命科学领域常见的股东诉讼；我们对第三方服务和用品供应商绩效的依赖，包括但不限于临床试验服务；开发我们正在开发的药物平台和产品类型的固有风险和不确定性；其他公司开发竞争疗法和/或技术的影响；与我们向辉瑞公司供应药品有关的风险；潜在的产品责任风险，以及确保足够水平的相关保险的风险；侵犯第三方专利或其他知识产权的可能性，以及获得涵盖我们的产品和工艺的专利并成功针对第三方执行我们的知识产权的不确定性；以及与美国或其他地方医疗保健法律、法规和条例变化有关的风险；以及我们向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他因素。本新闻稿中的声明仅自本新闻稿发布之日起有效，除法律要求外，我们不承担任何更新此信息的义务。

投资者联系方式

Mike Moyer，LifeSci Advisors董事总经理+1-67-308-4306[电子邮件保护]

标志https://mma.prnewswire.com/media/999479/Protalix_Biotherapeutics_Logo.jpg

来源：Protalix BioTherapeutics，股份有限公司。