下一代基因治疗显示出最佳的潜力，大多数神经元在黑质中转导，单次静脉输注后补充高水平的GCase

与AAV9相比，NHP中实现了广泛的GC酶升高，同时显著地去肝靶向，没有临床病理学、免疫原性或组织病理学发现，包括DRG

独资项目有望在2025年上半年进入临床

加利福尼亚州千橡市，2024年5月10日/PRNewswire/-Capsida Biotheraputics（“Capsida”）今天宣布了新的临床前数据，证明了其下一代静脉注射（IV）基因治疗候选药物CAP-003安全有效治疗与GBA突变相关的帕金森病（PD）的潜力。总之，这些发现有力地支持了CAP-003的一流概况，以及Capsida在2025年上半年将该疗法推进临床试验的计划。

表达GCase酶的基因GBA的突变是PD最常见的遗传风险因素。PD-GBA的其他治疗方法因无法穿过血脑屏障并补充足够数量的GCase酶活性以影响疾病而受到限制。为了克服这些挑战，他们采用了侵入性直接脑或脑脊液给药，结果有限，但给患者带来了巨大负担。

Capsida全资拥有的新型基因疗法提供了通过单次静脉输注补充GCase酶的潜力，能够长期改变疾病并显著减缓疾病进展。

在非人类灵长类动物（NHP）中，CAP-003转导了大多数神经元，包括关键的皮质下区域，导致GCase酶活性水平超过了PD-GABA患者恢复GCase功能的预期阈值。重要的是，与AAV9相比，CAP-003也显示出显著的肝脏去靶性，没有临床病理学、免疫原性或组织病理学发现，包括在背根神经节（DRG）。

这些数据将在今天于2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩巴尔的摩会议中心举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2024年会上发表口头演讲。Capsida的联合创始人兼首席研究与创新官Nicholas Flytzanis博士将于美国东部时间下午3:00-3:15发表题为“中枢神经系统靶向工程衣壳的系统性AAV基因治疗在灵长类动物大脑中实现显著的GCase活性增加，以支持GBA-PD的潜在治疗”的口头演讲，作为神经系统疾病III会议的一部分（摘要274）。

Capsida首席执行官Peter Anastasiou表示：“我们的新型全资PD-GABA基因疗法证明了通过单次静脉输液安全地长期显著降低疾病进展的潜力。”。“我们期待着在2025年上半年将这一一流的项目推进临床开发，以便我们能够将这一重要的治疗选择带给患有这种毁灭性疾病的人。”

关于与GBA突变相关的帕金森病帕金森病（PD）是第二常见的神经退行性疾病，估计全球有1000多万成年人患病，美国有近100万人患病。目前的证据表明，大约15%的帕金森病患者有GBA突变，这是帕金森病最常见的遗传风险因素。有症状的PD-GBA患者的GBA（即表达GCase的基因）突变会导致GCase活性下降和溶酶体功能障碍。目前，还没有批准的任何形式的帕金森病的疾病改善治疗方法，包括PD-GBA。

关于CAP-003：Capsida治疗与GBA突变相关的帕金森病项目Capsida正在开发一种具有同类最佳潜力的下一代基因疗法CAP-003，用于治疗与GBB突变相关的阿尔茨海默病（PD）。Capsida的全资子公司的基因疗法提供了通过单次静脉输注补充GCase酶的潜力，能够长期改变疾病，并在有限的治疗负担下显著减缓疾病进展。CAP-003目前正在进行IND使能研究，预计将于2025年上半年进入临床。

关于Capsida生物治疗公司Capsida Biotheraputics是一家完全整合的基因治疗公司，拥有中枢神经系统（CNS）管道，包括针对所有年龄段的罕见病和更常见病的疾病改良和潜在治疗。Capsida的静脉注射（IV）基因疗法利用专有的工程衣壳，能够实现对所需组织和细胞的高转导水平，同时限制对非靶器官（如肝脏）的嗜性。Capsida有三个全资项目，包括STXBP1突变引起的遗传性癫痫和与GBA突变相关的帕金森病（PD-GBA）的潜在最佳治疗，这两个项目都在IND研究中。除了全资拥有的项目外，该公司还与AbbVie、Lilly、CRISPR Therapeutics建立了CNS合作伙伴关系，AbbVie的合作伙伴关系已扩大到包括眼科疾病。Capsida由主要投资者Versant Ventures和Westlake Village BioPartners于2019年创立，起源于加州理工学院神经科学教授Viviana Gradinaru博士实验室的开创性研究。请访问www.capsida.com。

来源Capsida Biotheraputics